Los recientes ensayos clínicos anunciados que emplean
terapia génica para el tratamiento de insuficiencias cardíacas son la
culminación de más de 20 años de investigación financiados por la British Heart
Foundation (BHF) del Imperial College London y por el Royal Brompton Hospital
(Londres, Reino Unido), los cuales tienen identificado al gen SERCA2a como un
factor importante que afecta a la forma en que se contraen las células
musculares sanas del corazón en personas con insuficiencia cardíaca.
Se está diseñando una nueva terapia para aumentar los
niveles de proteína SERCA2a en las células del músculo cardíaco mediante la
inoculación de un virus inofensivo que ayude a insertar genes adicionales en
las células. La prueba se llevará a cabo en el Reino Unido por científicos del
Imperial College y por cardiólogos del Royal Brompton en colaboración con el
hospital asociado Harefield (Londres, Reino Unido), junto con los médicos de
otros hospitales del Reino Unido, incluyendo Papworth en Cambridge (Reino
Unido) y el Golden Jubilee National Hospital en Escocia.
Alexander Lyon, investigador en jefe de ambos estudios en el
Royal Brompton Hospital comentó que “la insuficiencia cardiaca afecta a más de
tres cuartos de millón de personas en todo el Reino Unido. Una vez que la
insuficiencia cardíaca inicia, ésta progresa en un círculo vicioso donde el
bombeo se vuelve más débil, ya que cada célula del corazón simplemente no puede
responder a la demanda creciente. Nuestro objetivo es luchar contra la
insuficiencia cardiaca de forma específica y revertir algunos de los cambios
moleculares críticos que se producen en el corazón cuando éste falla”.
Estudios previos de laboratorio llevados a cabo en
colaboración con colegas estadounidenses reportaron que la terapia génica puede
ser utilizada de forma efectiva para restaurar la función cardiaca cuando se
produce una insuficiencia. La terapia génica está siendo estudiada en dos
ensayos clínicos por separado. El primero CUPID2, iniciará el tratamiento de
personas con insuficiencia cardíaca en la Cardiovascular Biomedical Research
Unit del Royal Brompton Hospital de forma inminente. CUPID2 evaluará si la
terapia génica cardiaca que incrementa SERCA2a es segura y puede mejorar y
prolongar la calidad de vida, y si esto conducirá a una reducción del número de
ingresos hospitalarios de emergencia de los pacientes con insuficiencia
cardiaca. En el ensayo participarán 200 pacientes con insuficiencia cardiaca
del Royal Brompton Hospital y de otros centros de todo el mundo.
El segundo ensayo SERCA-LVAD, debe iniciar la incorporación
de los pacientes en verano de 2013. Cofinanciado por la BHF, este estudio
pondrá a prueba la terapia génica SERCA2a dentro del Reino Unido en 24
pacientes con insuficiencia cardiaca que incorporan bombas cardíacas mecánicas,
conocidas como dispositivos de asistencia para el ventrículo izquierdo. Se
proporcionará información vital acerca de la eficacia de la terapia mediante la
medición de la cantidad del gen SERCA2a y de la proteína introducida en las
células musculares del corazón.
Sian Harding, Profesor de Farmacología cardiaca y director
del BHF Centre for Regenerative Medicine at Imperial College London, que
desarrolló el tratamiento, afirma que “se ha llevado a cabo un meticuloso
proceso que ha durado 20 años para encontrar el gen correcto y consguir un
tratamiento que funcione, pero nosotros estamos entusiasmados de poder estar
trabajando con los cardiólogos para establecer ensayos en humanos que podrían
ayudar a las personas con insuficiencia cardíaca. Hemos recorrido un largo
viaje hasta llegar a este punto, y estamos orgullosos de haber contribuido al
desarrollo de la primera terapia investigada en ensayos clínicos para personas
con cardiopatías”.
Fuente: New hope for struggling hearts as gene
therapy trial begins:
www.rbht.nhs.uk/about/news-events/new-hope-for-struggling-hearts-as-gene-therapy-trial-begins;
Gene therapy: ‘Heart-healing virus’ trial starts:
www.bbc.co.uk/news/health-22336300
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